Benmargssvikt forårsaket av dyskeratosis congenita (DC) og andre telomersykdommer.

Kuren er basert på en studieprotokoll som inkluderer både barn og voksne:

Denne kuren gjelder voksne.

*) Infusjonstiden forlenges til 3-4 timer ved reaksjon

**) kl. 14 de dagene det gis alemtuzumab (dag -7 tom dag -5), kl. 12 dag -4 tom dag -2.

Pasienten må ha innlagt flerlumen tunnelert sentralt venekateter før kondisjoneringen starter

Dag -10:

• Blodprøver i henhold til «Blodprøver ved allogen stamcelletransplantasjon: Mandagsprøver»
• Benmargsprøve
• Kurkriterier: Kreatinin clearance må være ≥ 70 mL/min. for standard dose fludarabin. Ved kreatinin clearance 50-69 mL/min. reduseres fludarabindosen med 15 %.
• For øvrig individuell vurdering

Moderat emetogenisitet.

Anbefalt kvalmebehandling: Ondansetron 8 mg x 2 po/iv dag -7 tom dag -2

Kjemoterapiindusert kvalme og oppkast - medikamentell behandling

• Allopurinol po. 300 mg x 1 dag -10 tom dag -2
• Ursodeoksykolsyre 6 mg/kg x 2 fra dag -10 til dag +90. Kan doseres «ujevnt» på døgnet.
• Antiemetisk behandling: se ovenstående avsnitt "antiemetika"

• Før alemtuzumab, gis 1 time før hver dose:

  • Metylprednisolon 1 mg/kg iv
  • Paracetamol 1 g po
  • Cetirizin 10 mg po
• Valaciklovir 500 mg x 2 po. dag -1 til minst 12 måneder etter SCT hos VZV-positive, til dag +28 hos VZV-negative/HSV-positive
• Ciklosporin fra dag -2, se eget punkt under
• Mykofenolatmofetil fra dag 0, se eget punkt under
• Posakonazol dag 0 til dag +75: 300 mg x 2 po første dag, deretter 300 mg x 1 daglig. Konsentrasjonsmåling etter 1 uke.
• Premedikasjon før stamcelleinfusjon dag 0, se eget punkt under.
• Trimetoprim-sulfa: Startes som PJP-profylakse når nøytrofile ≥ 1,0 x 10⁹/L og fortsettes så lenge pasienten får ciklosporin (eller tilsvarende immunsuppressiv behandling). Dose: 1 tabl. x 1 daglig. Alternativ profylakse bør gis ved f.eks kontraindikasjon for trimetoprim-sulfa eller dårlig graftfunksjon.
• G-CSF 5 µg/kg (0,5 Mie/kg) sc daglig dag +7 til engraftment (nøytrofile ≥ 0,5 x 10⁹/L i 3 påfølgende dager)
• Til CMV positive: Letermovir 240 mg x 1 po/iv fra dag +7 til +100

• Ferske celler:
  • Ved ABO-forlik: ingen tiltak nødvendig
  • Ved ABO-uforlik:
    • 30 min før infusjon: NaCl 9 mg/mL 500 mL iv gitt over 30 min
    • Rett før infusjon: Furosemid 20 mg iv
• Kryopreserverte celler (uavhengig av ABO-forlikelighet):
  
  • 30 min før infusjon: Hydrokortison 100 mg iv og NaCl 9 mg/mL 500 mL iv gitt over 30 min
  • Rett før infusjon: Furosemid 20 mg iv
• Ved behov for å fordele transplantasjonen over flere dager eller ulike tidspunkt samme dag; se prosedyre dok.id: 6305 eller 7906

Cyklosporindosering:

• Starter på dag -2. Skjema for ciklosporindosering og - speil, Intensitet 1-3, Avdeling for blodsykdommer.
• Doseres i.v. dag -1 og 0, administreres x 2 daglig, kl 06 - 08 og 18 - 20. Gis på hvitt løp. Ved sterke bivirkninger kan administrasjonstiden forlenges.
• Doseres po. fra dag +1, kl. 08 og 18, konsentrasjonsmålinger tas kl. 06 dag + 2
• Tilstrebet serumkonsentrasjon:
  • 150-250 µg/L i 3 måneder ved HLA-forlikelig familiegiver, 6 måneder ved alternativ donor
  • Deretter gradvis nedtrapping over ca. 10 uker

Mykofenolatdosering:

• Starter dag 0: 15 mg/kg x 3 (maks 3 g daglig). Seponeres dag +53

Fludarabin dosejusteres etter nyrefunksjon, se ovenfor under kurkriterier.

• Alemtuzumab kommer i lysbeskyttet pose fra apoteket og trenger derfor ikke lysbeskyttet infusjonssett.
  Holdbarheten er 8 timer i romtemperatur når posen er lysbeskyttet.
• Anafylaksiberedskap
• Puls og blodtrykk før infusjonen, hvert 15. min første time og ved avslutning av infusjonen.

Hydrering/væskebalanse:

• Daglig vekt x 2
• Ved vektøkning > 2 kg: Gi furosemid 20-40 mg iv. Når furosemid gis iv, bør det gis som infusjon i 100 mL NaCl 9 mg/mL.
• Væsketilførsel minst 2000 mL daglig po. Suppler med iv væske om nødvendig.
  
  
• Kondisjoneringen er av redusert intensitet (RIC), og det er ikke behov for beskyttende isolering eller kostrestriksjoner.
• Alle blodprodukter skal være bestrålte fra 1 måned før SCT til minst 1 år etter transplantasjonen. Lenger ved kronisk GvHD og minst så lenge pasienten står på immunsuppressiv behandling.
• Obs PJP-profylakse etter stamcelletransplantasjon – se Trimetoprim sulfa i støttemedikasjon

Ikke vevstoksisk

Cytostatika og andre kreftlegemidler - tiltak ved ekstravasasjon

Individuell vurdering

Δ Cytostatika og andre kreftlegemidler - utskillelse og håndtering av urin og avføring

Anafylaktiske reaksjoner av alemtuzumab, anafylaksiberedskap nødvendig. Cytokinfrigjøringssyndrom (CRS) kan forekomme.

Kondisjoneringen er av redusert intensitet, altså ikke myeloablativ, men behandlingen er likevel svært benmarghemmende og immunhemmende.

Slimhinneskade. Appetittløshet og diaré.

Infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR) ved medikamentell kreftbehandling

Søknadsskjema for parykk og hodeplagg

Alemtuzumab

Fludarabin